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Virginia Llera. Pta. Organización de Enfermedades Raras.

Escrito por Verónica Fuentes. SINC 01 Octubre 2014
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Virginia Llera, presidenta de la organización de enfermedades raras y medicamentos huérfanos en Latinoamérica Geiser, participó la semana pasada en un ciclo de conferencias organizado por la Fundación Ramón Areces, en colaboración con el Instituto Vall d'Hebron. Llera presidirá la IX Conferencia Internacional sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, ICORD, que tendrá lugar en los Países Bajos del 7 al 9 de octubre de 2014.

Virginia Llera. Pta. Organización de Enfermedades Raras

¿Por qué las enfermedades raras (ER) siguen siendo tan desconocidas en la actualidad?
La razón es que los organismos globalizados, como la Organización Mundial de la Salud, tienen prioridades de agenda distintas. Por ello, la unión de las instituciones internacionales puede generar un empuje en esta temática. Básicamente por esto, todavía no hay suficiente conocimiento de las mismas a pesar de los esfuerzos de distintos países.

Además, el diagnóstico de estas patologías sigue siendo complejo...
El problema de las ER es que son muchas, de 6.000 a 8.000, por lo que seguramente haya un gran número que todavía carece de recursos. Pero sí se ha hecho un avance importante en algunas, incluso tienen especialistas. La clave está, una vez que el tratamiento se encuentra disponible, en el acceso y en la sostenibilidad de los resultados a lo largo del tiempo, ya que se trata de terapias relativamente recientes.
"La concienciación es importante porque la conciencia masiva de la población favorece la investigación".

¿Cómo se puede optimizar su investigación?
La concienciación es importante porque la conciencia masiva de la población favorece la investigación, empuja para que se destinen fondos para las personas que padecen estas enfermedades. Pero además se necesita una decisión política, que destine fondos, que priorice el trabajo en ER. Es también una decisión política hacia dónde van los fondos o cómo se hace la agenda de salud de un país.

¿El tratamiento psicológico de las ER es más necesario que en otras patologías?
Qué puedo decirte yo que soy psiquiatra (risas). Hay una gran falta de tratamientos sobre todo en las ER que afectan el área neurológica-psicológica-psiquiátrica, es decir, que incluyen trastornos generalizados del desarrollo. Pero también son importantes los pacientes en los que la enfermedad no abarca su esfera intelectual pero sí es crónica, desconocida o incapacitante. Y no solamente es necesaria la terapia para el afectado, sino también para su familia y el cuidador primario, que sufren un desgaste muy importante.
Enfermedades Raras
Usted es madre de una niña con una de estas enfermedades. ¿Cómo es el día a día de un paciente?
No es especialmente sencillo porque no solo se trata de tratamiento, sino de la aceptación de la comunidad. Los chicos suelen sufrir la sensación de que el cuerpo los delata, todo el tiempo tienen que dar explicaciones a los demás sobre qué les pasa. Nosotros no nos damos cuenta de lo desgastante y lo expuesto que se sienten y cómo esto influye en sus vidas en el día a día. Además si se incluyen discapacidades, estar integrados en la escuela y en su grupo de amigos es más complicado. Es necesario cambio cultural que favorezca la calidad de vida de los jóvenes con ER.

Se ha avanzado mucho en estos 30 años de enfermedades raras. ¿Cómo ve el futuro de la investigación?
Hay muchas posibilidades. De hecho, los estudios prospectivos de mercado, es decir, hacia donde van a ir las inversiones en investigación, favorecen el ámbito de nuevas tecnologías. Lo que pasa es que la mayor parte de ellas son para cánceres raros. También están las enfermedades autoinmunes, que son las que están siendo más investigadas. Por supuesto hay otras que también tienen recursos, pero básicamente van a ser las organizaciones de pacientes las que empujen hacia nuevos horizontes y nuevas necesidades. Las ER son muchas enfermedades, así que lo que se intenta es agruparlas y que algunas investigaciones sirvan para varias enfermedades.
"Es necesario cambio cultural que favorezca la calidad de vida de los jóvenes con Enfermedades Raras".

¿Cuál es la importancia de los medicamentos huérfanos en este tipo de patologías?
El tratamiento biológico de estas enfermedades se produce a través de estos medicamentos huérfanos. De todas maneras, ha habido muchos incentivos y eso ha favorecido el interés de la industria por el desarrollo de estos medicamentos. No obstante, dicha terapia tiene que estar acompañada por un abordaje social y psicológico.

Enfermedades raras¿Cómo ha afectado la crisis a estas enfermedades?
Las crisis siempre traen cosas positivas y negativas. En ellas se suman varios aspectos del mercado que influyen básicamente en la investigación. Pienso que se va a investigar más en enfermedades raras a pesar de la crisis. Y también va a aumentar más el consumo de medicamentos en países que son farmacoemergentes (aquellos cuya economía tiene posibilidades importantes de desarrollo pero que todavía no lo han alcanzado, como por ejemplo China, Brasil, México, Rusia, Polonia). Esos territorios van a empezar a consumir más pero no necesariamente medicamentos huérfanos. De todas maneras, van apareciendo otras opciones, que probablemente sean más accesibles, que son biosimilares, con todos los riesgos que eso conlleva y toda la regulación que habrá que tener al respecto. Pero del mismo modo que pasó con el sida, otras copias más baratas permitieron que pacientes del tercer mundo se pudieran tratar.

El problema de los biosimilares es que son parecidos a los genéricos, pero todavía no tienen regulación...
Exactamente. Lo que encarece los medicamentos es justamente todo el proceso que se necesita para seguir en los términos que obligan los órganos regulatorios. Va a ser un fenómeno que se va a dar y se va a tener que regular. Hay varias intenciones de biosimilares en India, hay que ver qué pasa con ellos. Se trata de medicamentos de bajo coste pero también de baja calidad o con riesgo. Una medicina mala y barata para países pobres.
"No solo es necesaria la terapia para el afectado, sino también para su familia y el cuidador primario, que sufren un desgaste muy importante".

¿Existen poblaciones más afectadas que otras por las enfermedades raras?
Sí. En determinadas enfermedades raras que son genéticas hay poblaciones que son más cerradas, ya bien sea por aspectos culturales o geográficos. Por ello, la incidencia de algunas enfermedades raras genéticas es mayor que en otras personas. Un ejemplo podría ser la enfermedad de Behçet, que es mucho más frecuente en poblaciones mediterráneas.

¿La situación en América Latina es muy diferente a otros países de Europa?
En este momento, América Latina está dando muchos pasos para mejorar el tratamiento y la detección de personas con ER. Pero viene más rezagado que Europa, donde hay países que lideran la temática como Francia, o EE UU. En relación a ellos estamos más limitados en respuestas, pero lo beneficioso de esto es que el crecimiento con respecto a los países líderes va a ser más rápido, ya que va a estar apuntalado bajo las experiencias y la gestión del conocimiento de modelos que ya han sido probados y que habrá que ajustar a las situaciones especiales de cada país. Δ

 

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